美国FDA顾问投票表决罕见肌肉疾病的基因疗法

大众文化生活 rwddl8 2023-05-13 09:46:39
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美国美国食品药品监督管理局(FDA)将于周五召开外部专家会议，审查杜氏肌营养不良(DMD)实验性基因治疗的临床数据，DMD是一种以进行性肌肉退化和虚弱为特征的遗传疾病。

这种疾病几乎只影响男孩，会破坏肌肉。大多数男孩在他们成为青少年之前就已经坐轮椅了。最终，他们的心脏和肺会衰竭。大多数DMD患者都活不过三十岁。

FDA顾问将就Sarepta Therapeutics Inc .提供的可用数据是否支持FDA加速批准该基因疗法进行投票。然后FDA将决定是否采纳他们的建议。