美国FDA批准首个治疗镰状细胞病患者的基因疗法

大众文化生活 rwddl8 2023-12-09 10:29:24
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美国美国食品药品监督管理局(FDA)周五批准了两个里程碑式的治疗方法，Casgevy和Lyfgenia，这是第一个用于治疗12岁及以上患者镰状细胞病的基于细胞的基因疗法。

FDA在一份声明中表示，其中一种治疗方法Casgevy是第一种获得FDA批准的利用一种新型基因组编辑技术的治疗方法，标志着基因治疗领域的创新进展。

镰状细胞病是一组遗传性血液疾病，在美国影响大约100，000人。镰状细胞病的主要问题是血红蛋白的突变，血红蛋白是一种在红细胞中发现的蛋白质，用于向身体组织输送氧气。

FDA生物制品评估和研究中心治疗产品办公室主任Nicole Verdun说:“镰状细胞病是一种罕见的、使人虚弱和危及生命的血液疾病，有大量需求未得到满足，我们很高兴通过今天批准两种基于细胞的基因疗法来推进该领域，特别是对那些生活受到疾病严重干扰的个人而言。”。

“基因疗法有望提供更有针对性和更有效的治疗方法，特别是对那些目前治疗方法有限的罕见疾病患者，”Verdun说。

FDA生物制品评估和研究中心主任彼得·马克斯(Peter Marks)说，这些批准代表了一项重要的医学进步，利用创新的基于细胞的基因疗法来靶向潜在的毁灭性疾病，并改善公共卫生。■